手握两项FDA突破性疗法认定，君实生物“出海”再提速！

北京时间2021年8月11日，君实生物（1877.HK，688180.SH）宣布，由公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗联合吉西他滨/顺铂作为晚期复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗获得美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）。这也是美国FDA授予特瑞普利单抗的第二项突破性疗法认定。

突破性疗法源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》（FDASIA）的规定，适用于治疗严重或危及生命的疾病且初步临床证据显示出显著优于现有疗法的药品，旨在加速该药品的开发和审评程序，是继快速通道、加速批准、优先审评之后，FDA又一重要的新药评审通道。根据规定，获得突破性药物疗法认定的药物开发过程将获得包括FDA高层官员在内的更加密切的指导及多种形式的支持，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。

本次突破性疗法认定主要基于特瑞普利单抗的一项国际多中心III期注册临床研究（JUPITER-02研究）。在今年6月召开的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，JUPITER-02研究作为首个本土创新药物研究入选全体大会的“重磅研究摘要”（编号：LBA2），被认为是本年度最重要、有望改变临床诊疗实践、具有轰动性的研究成果之一。研究结果显示，与单纯化疗（吉西他滨和顺铂，GP）相比，特瑞普利单抗联合GP化疗方案一线治疗复发/转移性鼻咽癌可获得更优的无进展生存期（PFS）、更高的客观缓解率（ORR）和更长的缓解持续时间（DOR），且具有良好的安全性和耐受性。

2020年9月，特瑞普利单抗单药用于复发或转移性鼻咽癌含铂治疗后的二线及以上治疗获得FDA突破性疗法认定，成为首个获得FDA突破性疗法认定的国产抗PD-1单抗。2021年3月，基于此认定，君实生物宣布向FDA滚动提交特瑞普利单抗二线及以上治疗复发或转移性鼻咽癌的生物制品许可申请（BLA），并获得滚动审评（Rolling Review），目前已完成申报材料递交。此次特瑞普利单抗获得的第二项突破性疗法认定拓宽了FDA对其鼻咽癌适应症的认定范围，将加快相关适应症在FDA的审批速度，并进一步推进特瑞普利单抗在美国的商业化开发计划。君实生物预计将在第三季度内完成特瑞普利单抗一线治疗复发或转移性鼻咽癌适应症的BLA提交。

君实生物首席医学官Patricia Keegan博士表示：“我们很高兴特瑞普利单抗在鼻咽癌领域再次获得FDA授予的突破性疗法认定，这是对该药物临床表现的肯定，势必将加速其海外商业化的进程，助力君实生物‘立足中国，布局全球’的国际化战略落地。鼻咽癌具有高度的侵袭性，但是目前尚未有任何肿瘤免疫疗法在美国获批用于该瘤种的治疗。我们将和海外合作伙伴Coherus一同在BLA审评期间开展与FDA的密切协作，尽快将特瑞普利单抗带给美国患者。”

关于鼻咽癌

鼻咽癌是一种发生于鼻咽部黏膜上皮的恶性肿瘤，是常见的头颈部恶性肿瘤之一。据世界卫生组织统计，2020年在全球范围内确诊的鼻咽癌新发病例数超过13万[1]，其中近半数发生在中国[2]。中国南方（如广东、广西）和东南亚地区尤其高发[3]。

数据显示，中国I期到IV期的鼻咽癌患者平均5年生存率已达80%以上，处于国际较高水平。但在临床实践中，复发/转移性鼻咽癌给患者带来巨大痛苦。约10%的鼻咽癌患者经调强放疗（IMRT）±化疗后出现局部、区域复发，4%-10%初诊和15%-30%根治性治疗后鼻咽癌出现远处转移[4]。对于复发或转移性鼻咽癌，目前的治疗手段有限，一线标准治疗方案是以铂类为基础的两药联合化疗，但治疗后中位无进展生存时间仅有7个月左右，5年总体生存率小于20%[5]，亟需由新的治疗方案来打破治疗瓶颈。

[1]https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/cancers/4-Nasopharynx-fact-sheet.pdf.

[2]https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/160-china-fact-sheets.pdf.

[3]Chen YP, et al. Lancet 2019.394:64-80.

[4]中国抗癌协会鼻咽癌专业委员会. 中华放射肿瘤学杂志 .2018;27(1):7-15.

[5]https://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO.2020.38.15_suppl.6521.

关于特瑞普利单抗注射液（拓益®）

特瑞普利单抗注射液（拓益®）作为我国批准上市的首个国产以PD-1为靶点的单抗药物，获得国家科技重大专项项目支持。本品获批的第一个适应症为用于既往接受全身系统治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤的治疗。2020年12月，特瑞普利单抗成功通过国家医保谈判，被纳入新版目录。2021年2月，特瑞普利单抗获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者的治疗。2021年4月，特瑞普利单抗获得NMPA批准，用于含铂化疗失败包括新辅助或辅助化疗12个月内进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌的治疗。此外，特瑞普利单抗还获得了《中国临床肿瘤学会（CSCO）黑色素瘤诊疗指南》、《CSCO头颈部肿瘤诊疗指南》、《CSCO尿路上皮癌诊疗指南》推荐。

2021年2月，特瑞普利单抗联合顺铂和吉西他滨用于局部复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗新适应症上市申请获得NMPA受理。2021年7月，特瑞普利单抗联合含铂化疗一线治疗局部晚期或转移性食管鳞癌的新适应症上市申请获得NMPA受理。在国际化布局方面，2021年3月，君实生物宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）滚动提交特瑞普利单抗上市申请，并获得滚动审评。目前，特瑞普利单抗已在黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤领域获得FDA授予2项突破性疗法认定、1项快速通道认定和3项孤儿药资格认定。

特瑞普利单抗自2016年初开始临床研发，至今已在全球开展了30多项临床研究，积极探索本品在黑色素瘤、鼻咽癌、尿路上皮癌、肺癌、胃癌、食管癌、肝癌、胆管癌、乳腺癌、肾癌等适应症的疗效和安全性，与国内外领先创新药企的联合疗法合作也在进行当中，期待让更多中国以及其它国家的患者获得国际先进水平的肿瘤免疫治疗。

关于君实生物

君实生物（688180.SH，1877.HK）成立于2012年12月，是一家以创新为驱动，致力于创新疗法的发现、开发和商业化的生物制药公司。公司具有丰富的在研产品管线，包括28个创新药，2个生物类似物，覆盖五大治疗领域，包括恶性肿瘤、自身免疫系统疾病、慢性代谢类疾病、神经系统类疾病以及感染性疾病。

凭借蛋白质工程核心平台技术，君实生物身处国际大分子药物研发前沿，获得了首个国产抗PD-1单克隆抗体NMPA上市批准、国产抗PCSK9单克隆抗体NMPA临床申请批准、全球首个治疗肿瘤抗BTLA阻断抗体在中国NMPA和美国FDA的临床申请批准，在中美两地进行I期临床研究。2020年，君实生物还与国内科研机构携手抗疫，共同开发的JS016已作为国内首个抗新冠病毒单克隆中和抗体进入临床试验，目前已在美国、意大利获得紧急使用授权，用本土创新为中国和世界疾病预防控制贡献力量。目前君实生物在全球拥有两千多名员工，分布在美国旧金山和马里兰，中国上海、苏州、北京和广州。