出海再提速！君实PD-1完成向FDA滚动递交上市申请

北京时间2021年9月1日，君实生物（1877.HK，688180.SH）宣布，公司已完成向美国食品药品监督管理局（FDA）滚动提交关于特瑞普利单抗联合吉西他滨/顺铂作为晚期复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗和单药用于复发或转移性鼻咽癌含铂化疗后的二线及以上治疗的生物制品许可申请（BLA）。

特瑞普利单抗是由君实生物自主研发的抗PD-1单抗药物。2020年9月，特瑞普利单抗用于复发或转移性鼻咽癌含铂治疗后的二线及以上治疗获得FDA突破性疗法认定。基于此认定，君实生物于2021年3月宣布开始向FDA滚动提交特瑞普利单抗治疗复发或转移性鼻咽癌的BLA并获得滚动审评，特瑞普利单抗成为首个向FDA提交BLA的国产抗PD-1单抗。2021年8月，特瑞普利单抗联合吉西他滨/顺铂作为晚期复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗获得FDA突破性疗法认定，进一步拓宽了FDA对特瑞普利单抗治疗鼻咽癌适应症的认定范围。

突破性疗法源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》（FDASIA）的规定，适用于治疗严重或危及生命的疾病且初步临床证据显示出显著优于现有疗法的药品，旨在加速该药品的开发和审评程序，是继快速通道、加速批准、优先审评之后，FDA又一重要的新药评审通道。根据规定，获得突破性药物疗法认定的药物开发过程将获得包括FDA高层官员在内的更加密切的指导及多种形式的支持，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。

此次BLA主要基于POLARIS-02研究（NCT02915432）及JUPITER-02研究（NCT03581786）的数据结果。POLARIS-02研究是一项多中心、开放标签、II期关键注册临床研究，其研究结果显示，特瑞普利单抗表现出持久的抗肿瘤活性和生存获益，安全性可控，且无论患者PD-L1表达如何，均可获益。该研究成果已于2021年1月获《临床肿瘤学杂志》（Journal of Clinical Oncology，IF：44.544）在线发表。JUPITER-02研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心的III期关键注册临床研究，其研究结果表明，相较吉西他滨/顺铂的标准一线治疗，特瑞普利单抗联合吉西他滨/顺铂一线治疗复发或转移性鼻咽癌患者，可显著延长患者的无进展生存期，获得更高的客观缓解率和更长的疗效持续时间。JUPITER-02研究成果在美国临床肿瘤学会年会（ASCO 2021）上以全体大会“重磅研究摘要”形式发表（#LBA2），并在2021年8月获《自然-医学》（Nature Medicine，IF：53.440）在线发表。

鼻咽癌是一种发生于鼻咽部黏膜上皮的恶性肿瘤，是常见的头颈部恶性肿瘤之一。据世界卫生组织统计，2020年鼻咽癌在全球范围内确诊的新发病例数超过13万。对于复发或转移性鼻咽癌，目前的治疗手段有限，一线标准治疗方案是以铂类为基础的两药联合化疗，患者的生存情况亟待改善。对于一线含铂类化疗失败的患者，目前仍缺乏标准的后线治疗方案。2021年2月，特瑞普利单抗获得国家药品监督管理局批准，用于既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者的治疗，成为全球首个获批用于治疗鼻咽癌的免疫检查点抑制剂。截至目前，美国尚无抗PD-1单抗药物获批用于鼻咽癌的治疗。

君实生物首席医学官Patricia Keegan博士表示：“特瑞普利单抗作为全球首个治疗鼻咽癌的免疫检查点抑制剂，今年年初在中国获批上市。晚期鼻咽癌是一种极具侵袭性的恶性肿瘤，治疗手段非常有限。根据POLARIS-02研究和JUPITER-02研究的结果，特瑞普利单抗在晚期鼻咽癌治疗中显示出显著的疗效，这一点也得到了像ASCO年会全体大会、《自然-医学》这类国际主流医学大会和权威期刊的认可。我们期待与我们的美国合作伙伴Coherus一起，和FDA在BLA审评审批方面进行密切合作，为海外患者带来这一新型治疗选择。”

Coherus首席执行官Denny Lanfear表示：“特瑞普利单抗作为我们新兴肿瘤免疫产品线的基石，在用于支持鼻咽癌BLA的关键注册临床中显示出了令人信服的疗效。随着可用于支持更广泛适应症的多项关键注册临床研究的数据读出，我们期待特瑞普利单抗能够保持一贯强大的疗效特点。我们将继续与合作伙伴君实生物一同推进工作，让特瑞普利单抗获得FDA的批准。”

关于特瑞普利单抗注射液（拓益®）

特瑞普利单抗注射液（拓益®）作为我国批准上市的首个国产以PD-1为靶点的单抗药物，获得国家科技重大专项项目支持。本品获批的第一个适应症为用于既往接受全身系统治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤的治疗。2020年12月，特瑞普利单抗成功通过国家医保谈判，被纳入新版目录。2021年2月，特瑞普利单抗获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者的治疗。2021年4月，特瑞普利单抗获得NMPA批准，用于含铂化疗失败包括新辅助或辅助化疗12个月内进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌的治疗。此外，特瑞普利单抗还获得了《中国临床肿瘤学会（CSCO）黑色素瘤诊疗指南》、《CSCO头颈部肿瘤诊疗指南》、《CSCO尿路上皮癌诊疗指南》推荐。

2021年2月，特瑞普利单抗联合顺铂和吉西他滨用于局部复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗新适应症上市申请获得NMPA受理。2021年3月，特瑞普利单抗用于晚期黏膜黑色素瘤的一线治疗被国家药监局纳入突破性治疗药物程序。2021年7月，特瑞普利单抗联合含铂化疗一线治疗局部晚期或转移性食管鳞癌的新适应症上市申请获得NMPA受理。在国际化布局方面，特瑞普利单抗在美国食品药品监督管理局（FDA）的第一项上市申请（BLA）已完成提交，特瑞普利单抗也是首个向FDA提交BLA的国产抗PD-1单抗。目前，特瑞普利单抗已在黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤领域获得FDA授予2项突破性疗法认定、1项快速通道认定和3项孤儿药资格认定。

特瑞普利单抗自2016年初开始临床研发，至今已在全球开展了覆盖超过15个适应症的30多项临床研究，积极探索本品在黑色素瘤、鼻咽癌、尿路上皮癌、肺癌、胃癌、食管癌、肝癌、胆管癌、乳腺癌、肾癌等适应症的疗效和安全性，与国内外领先创新药企的联合疗法合作也在进行当中，期待让更多中国以及其它国家的患者获得国际先进水平的肿瘤免疫治疗。

关于君实生物

君实生物（688180.SH，1877.HK）成立于2012年12月，是一家以创新为驱动，致力于创新疗法的发现、开发和商业化的生物制药公司。公司具有由44项在研产品组成的丰富的研发管线，覆盖五大治疗领域，包括恶性肿瘤、自身免疫系统疾病、慢性代谢类疾病、神经系统类疾病以及感染性疾病。

凭借蛋白质工程核心平台技术，君实生物身处国际大分子药物研发前沿，获得了首个国产抗PD-1单克隆抗体NMPA上市批准、国产抗PCSK9单克隆抗体NMPA临床申请批准、全球首个治疗肿瘤抗BTLA阻断抗体在中国NMPA和美国FDA的临床申请批准，在中美两地进行I期临床研究。2020年，君实生物还与国内科研机构携手抗疫，共同开发的JS016已作为国内首个抗新冠病毒单克隆中和抗体进入临床试验，目前已在全球超过12个国家和地区获得紧急使用授权，用本土创新为中国和世界疾病预防控制贡献力量。目前君实生物在全球拥有两千五百多名员工，分布在美国旧金山和马里兰，中国上海、苏州、北京和广州。