男性健康日，关注罕见的男性健康疾病

10月28日是“世界男性健康日”。今年是第24个中国男性健康日，旨在呼吁全社会关注男性健康，重视男性健康问题。

男性健康是一个综合性的问题，而影响男性健康的因素有很多，除了一些常见病，例如前列腺炎、性功能障碍、前列腺增生等，还有一些少见的男性疾病及泌尿科病，如佩罗尼氏病，上尿路尿路上皮癌，以及间质性膀胱炎。

随着诊疗水平的进步和医药技术的发展，这些少见的男性疾病也出现了新的治疗手段，解决了许多男性同胞的难言之隐，重获新的健康人生。

目前，在博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许医药政策支持下，针对佩罗尼氏病，上尿路尿路上皮癌，以及间质性膀胱炎的治疗已有了新的治疗手段。今天，我们就带大家一起认识这三种少见的男性健康疾病及相应的创新医药，为国内有创新药物需求的患者提供新的治疗选择。

佩罗尼氏病

对应药物：溶组织梭菌胶原酶

佩罗尼氏病（Peyronie's Disease,“PD”），又叫阴茎硬结症，是一种因纤维组织增生导致阴茎挛缩变形进而勃起时弯曲的疾病。瘢痕组织在阴茎海绵体外的白膜中形成，导致阴茎弯曲、疼痛等很多问题，瘢痕组织可延伸至勃起组织（阴茎海绵体），导致勃起时出现至少 30 度的弯曲变形，引起勃起功能障碍。具体发病原因不明。全世界大约有5%的男性患病，患病者大多在40至50岁，可能有糖尿病，既往或目前有吸烟史等，泌尿外科相关手术而造成的创伤。

大部分情况下，患此病的男性不知道是什么原因导致，碍于面子，觉得尴尬，会选择不去就医。久而久之，病情给自己带来巨大的心理压力，丧失自信，严重还会导致心理抑郁，身心不健康，影响与配偶甚至家人的关系。

创新治疗：溶组织梭菌胶原酶是细菌胶原酶的组合，作为一种创新的药物疗法，是美国食品药品监督管理局(FDA) 批准的首个非手术治疗佩罗尼氏病的选择，也是在病灶内注射药物中有证据支持的改善阴茎弯曲的治疗选择。通过注射到病变部位可导致手部条索状挛缩/阴茎胶原斑块破坏溶解，从而改善患者临床症状/体征。

上尿路尿路上皮癌：

对应药物: 丝裂霉素凝胶（mitomycin）

上尿路尿路上皮癌(Upper Tract Urothelial Carcinoma，UTUC)包括肾盂癌和输尿管癌，与膀胱癌同属尿路上皮癌。这种癌症通常起源于尿路上皮细胞，这些细胞覆盖着尿路内部的组织。根据对欧美人群的研究报道，UTUC占全部尿路上皮癌的5％~10％。 低等级上尿路尿路上皮癌（Low Grade Upper Tract Urothelial Carcinoma， LG-UTUC）是一种发生在输尿管和肾脏的罕见癌症。低度肿瘤的侵袭性较低，很少从肾脏或输尿管扩散，但局部复发的风险很高，治疗目标侧重于预防复发和保护泌尿道。

尿路上皮癌的发病原因尚不完全清楚，但一些因素可能增加患病风险。这些因素包括吸烟、长期接触某些化学物质、慢性尿路感染、家族遗传因素以及某些遗传突变。

创新治疗：丝裂霉素凝胶（mitomycin）于2020年4月被美国食品药品监督管理局（FDA)批准，用于治疗成人低级别上尿路尿路上皮癌 (LG-UTUC) 患者。

丝裂霉素凝胶是第一个FDA批准的治疗低级别上尿路尿路上皮癌的非手术治疗选择，其作用机制是抑制脱氧核糖核酸 (DNA) 的合成，在药物浓度高时，细胞 RNA 和蛋白质合成也受到抑制。区别于传统化疗药物作用全身，该药物是丝裂霉素和创新凝胶技术的结合，冷却时是液体，通过标准输尿管导管输送至病灶处，在人体体温下变成凝胶，使尿路组织长期暴露在丝裂霉素的作用下，从而实现非手术方法消除肿瘤。这种创新性的治疗为患者提供了一种可保留肾脏的治疗方法，帮助患者避免手术和肾脏切除相关的长期并发症。

间质性膀胱炎

对应药物：戊聚糖聚硫酸钠

间质性膀胱炎(Interstitial Cystitis，IC)是一种慢性炎症性疾病，主要影响膀胱的间质组织。它是一种罕见的疾病，通常会导致膀胱壁的纤维化和瘢痕组织形成。

间质性膀胱炎的症状包括尿频、尿急、尿痛、膀胱区域的不适感以及排尿困难。这些症状可能会对患者的生活质量造成严重影响。尽管其确切的病因尚不清楚，但一些研究表明，自身免疫反应、感染、神经因素以及膀胱黏膜屏障的受损可能与该疾病的发展有关。2014年发表的相关指南中将其定义其临床诊断标准为无明显感染或其他可识别因素情况下，出现的膀胱疼痛等不适感，且伴有持续６周以上的下尿路症状。

创新治疗：戊聚糖聚硫酸钠此前获得美国食品药品监督管理局（FDA)批准，适用于治疗间质性膀胱炎中缓解膀胱疼痛或不适。该药物是一种半合成的硫酸多糖，一种类似肝素的大分子碳水化合物衍生物，可粘附在膀胱表面，补充有缺陷的膀胱层。

关于博鳌乐城维健罕见病临床医学中心

博鳌乐城维健罕见病临床医学中心（以下简称为“中心”）成立于2020年4月，由海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局、维健投资（香港）有限公司、博鳌未来医院三方共建于海南博鳌，旨在“与全球同步的速度，致力于将先进的罕见病产品导入中国市场，给中国及周边国家和地区的罕见病患者及家庭带来新希望”。了解中心的详细信息及可及药物可登录http://www.boaordmc.com/ ，或者关注“博鳌乐城维健罕见病临床医学中心”微信公众号。患者服务中心热线：（0898）6279 9961。

----------------------------------------------

参考资料：

[1] Segundo A, Glina S. Prevalence, Risk Factors, and Erectile Dysfunction Associated With Peyronie's Disease Among Men Seeking Urological Care. Sex Med. 2020 Jun;8(2):230-236. doi: 10.1016/j.esxm.2019.11.002. Epub 2020 Jan 30. PMID: 32007472; PMCID: PMC7261680.

[2] 溶组织梭菌胶原酶-FDA说明书-2021年5月修改版

[3] 中国医师协会泌尿外科医师分会肿瘤专业委员会,中国医师协会泌尿外科医师分会上尿路尿路上皮癌(CUDA-UTUC)协作组. 上尿路尿路上皮癌诊断与治疗中国专家共识[J]. 中华泌尿外科杂志,2018,39(7):485-488. DOI:10.3760/cma.j.issn.1000-6702.2018.07.002.

[4]丝裂霉素凝胶-FDA说明书-20210114修改版

[5] Cox A, Golda N, Nadeau G, Curtis Nickel J, Carr L, Corcos J, Teichman J. CUA guideline: Diagnosis and treatment of interstitial cystitis/bladder pain syndrome. Can Urol Assoc J. 2016 May-Jun;10(5-6):E136-E155. doi: 10.5489/cuaj.3786. Epub 2016 May 12. PMID: 27790294; PMCID: PMC5065402.

[6] 戊聚糖聚硫酸钠-FDA说明书2021年3月12日修改版