父亲节，关注男性少见病！这几种创新药物在乐城可以申请使用

一年一度的父亲节来临，在我们送上诚挚祝福及节日关怀的同时，对于他们的健康我们也应该投入更多的关注。在现代生活中，男性群体由于工作节奏、个人生活习惯等原因，更容易产生身体健康的问题。

在这个父亲节，让我们共同关注男性健康，尤其是一些比较少见的疾病。由于少见，常常在诊治时引起忽视，甚至不必要的误诊，导致疾病进展严重。在面对一些疾病的诊治，往往国内与国外的药物可及存在一定的差距。

现在，随着国家特许医疗政策的支持，以博鳌乐城国际医疗旅游先行区为代表医疗先行区，通过“先行先试”的模式，引进国外创新药械，为国内患者的治疗提供新的方案。

今天我们就一起关注以下几种少见病及其创新医药，共同呵护男性健康，为家人的健康提供一种新选择。

1.佩罗尼氏病

佩罗尼氏病（（英文：Peyronie's Disease，简称：“PD”，慢性阴茎海绵体炎）），又称阴茎硬结症，是一种罕见的男性生殖系统疾病，主要表现为阴茎勃起时的异常弯曲或变形。这种疾病通常是由于阴茎海绵体内的瘢痕组织增生引起的，导致勃起时阴茎出现不自然的曲度。临床上，佩罗尼氏病的主要症状可能包括：阴茎一侧或多侧有硬块、或勃起时疼痛、阴茎弯曲伴或不伴勃起、阴茎形状的变化，如变小或变短、勃起功能障碍等。这些症状可能发展缓慢，也可能迅速出现，可轻度至重度。在许多情况下，疼痛会随着时间的推移而减轻，但阴茎的弯曲可能会仍然存在。由于疾病的原因，对患者的整体生活质量造成重大影响。

溶组织梭菌胶原酶是细菌胶原酶的组合，作为一种创新的药物疗法，是美国食品药品监督管理局(FDA) 批准的首个非手术治疗佩罗尼氏病的选择，也是在病灶内注射药物中有证据支持的改善阴茎弯曲的治疗选择。通过注射到病变部位可导致手部条索状挛缩/阴茎胶原斑块破坏溶解，从而改善患者临床症状/体征。

2.上尿路尿路上皮癌

上尿路尿路上皮癌(Upper Tract Urothelial Carcinoma，UTUC)包括肾盂癌和输尿管癌，与膀胱癌同属尿路上皮癌。这种癌症通常起源于尿路上皮细胞，这些细胞覆盖着尿路内部的组织。根据对欧美人群的研究报道，UTUC占全部尿路上皮癌的5％~10％。 低等级上尿路尿路上皮癌（Low Grade Upper Tract Urothelial Carcinoma， LG-UTUC）是一种发生在输尿管和肾脏的罕见癌症。低度肿瘤的侵袭性较低，很少从肾脏或输尿管扩散，但局部复发的风险很高，治疗目标侧重于预防复发和保护泌尿道。

丝裂霉素凝胶（mitomycin）于2020年4月被美国食品药品监督管理局（FDA)批准，用于治疗成人低级别上尿路尿路上皮癌 (LG-UTUC) 患者。

丝裂霉素凝胶是第一个FDA批准的治疗低级别上尿路尿路上皮癌的非手术治疗选择，其作用机制是抑制脱氧核糖核酸 (DNA) 的合成，在药物浓度高时，细胞 RNA 和蛋白质合成也受到抑制。区别于传统化疗药物作用全身，该药物是丝裂霉素和创新凝胶技术的结合，冷却时是液体，通过标准输尿管导管输送至病灶处，在人体体温下变成凝胶，使尿路组织长期暴露在丝裂霉素的作用下，从而实现非手术方法消除肿瘤。这种创新性的治疗为患者提供了一种可保留肾脏的治疗方法，帮助患者避免手术和肾脏切除相关的长期并发症。

3.糖尿病足

糖尿病在我国已从少见病变成流行病，糖尿病足的患病率也明显增加，我国50岁以上的糖尿病患者，糖尿病足的发病率高达8.1%。由于男性抽烟、饮酒等生活习惯的影响，男性患者糖尿病足的发病一般高于女性。

糖尿病足的发生，主要是糖尿病患者由于微血管和周围神经病变,常导致皮肤营养障碍,出现皮肤受损,继发感染,且伤面修复能力差,从而引起难以愈合的溃疡。糖尿病足是糖尿病性溃疡的主要并发症之一，患者出现糖尿病足或外伤时伤口久久难以愈合，严重影响患者的生活质量，此外，糖尿病足也是糖尿病患者致残、致死的主要原因之一。因此，糖尿病足的及早预防、及时有效的治疗就很重要。

重组I型人胶原蛋白Vergenix™ FG凝胶是一种新型的可生物降解的高级伤口护理产品，为细胞增殖和毛细血管生长提供了支架。它由一种从生物工程烟草植物中提取的I型重组人胶原蛋白组成，类似于天然人体胶原蛋白的特性。适应症包括：全皮层和部分皮层伤口，压疮，静脉溃疡，混合性血管病因引起的溃疡，糖尿病性溃疡，二度烧伤，供体部位和其他表面出血伤口，擦伤，创伤伤口二期愈合，深部和隧道型/潜行性伤口。患者只需一次使用就足够，可以减少治疗时间，减轻患者的负担，治疗更加便捷。（注：以上内容仅供疾病信息传递使用，不作为具体临床诊治意见。具体诊疗请咨询专业医疗机构或医生进行问诊。）

关于博鳌乐城维健罕见病临床医学中心

博鳌乐城维健罕见病临床医学中心（以下简称为“中心”）成立于2020年4月，由海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局、维健投资（香港）有限公司、博鳌未来医院三方共建于海南博鳌，旨在“与全球同步的速度，致力于将先进的罕见病产品导入中国市场，给中国及周边国家和地区的罕见病患者及家庭带来新希望”。了解中心的详细信息及可及药物可访问官网 ，或者关注“博鳌乐城维健罕见病临床医学中心”微信公众号。

参考文献：略