关注男性健康，这几种疾病的创新药在乐城可及

世界卫生组织将每年的10月28日定为“世界男性健康日”，呼吁各国关注男性健康，并加大对男性健康的宣传力度。2024年是第25个世界男性健康日，希望全社会重视男性健康问题。

男性健康不仅关乎身体的健康状态，还涉及心理、情感和社会层面的多重因素。随着社会的发展，男性面临的健康挑战日益复杂，尤其是在罕见疾病的领域，这些疾病往往因其低发病率而缺乏足够的关注和研究。

由于疾病少见，这类疾病的临床治疗手段缺乏，患者未被满足的治疗需求更大。随着诊疗水平的进步和医药技术的发展，这些少见的男性疾病也出现了新的治疗手段。

今天，我们来认识这几种少见疾病，并且相关特许药物在国家医药政策支持下，已经在博鳌乐城国际医疗旅游先行区实现患者治疗可及，为患者的健康提供了新的保障。

1.佩罗尼氏病

佩罗尼氏病（英文：Peyronie's Disease，简称：“PD”，慢性阴茎海绵体炎）是一种获得性结缔组织疾病，以阴茎白膜形成纤维性或钙化性的非弹性斑块为特征，可导致阴茎挛缩变形及勃起时弯曲疼痛及性功能障碍。虽不致命，但对患者的心理和情感影响深远。许多男性因羞于启齿而不愿就医，结果导致病情加重，甚至影响家庭和谐。因此，提升公众对佩罗尼氏病的认知至关重要。

佩罗尼氏病的病因，一般认为是与阴茎白膜受到伤害有关，包括反复性的微细血管损伤或外伤。长期的炎症反应，可以导致结缔组织的变化，而在白膜上形成纤维硬化，进一步发展成阴茎弯曲。严重时甚至会妨碍正常的性生活。常见的风险因素包括糖尿病、高血压、脂肪代谢异常、缺血性心脏病、勃起功能障碍(Erectile dysfunction,ED)、抽烟、饮酒过度等。

溶组织梭菌胶原酶是细菌胶原酶的组合，作为一种创新的药物疗法，是美国食品药品监督管理局(FDA) 批准的首个非手术治疗佩罗尼氏病的选择，也是在病灶内注射药物中有证据支持的改善阴茎弯曲的治疗选择。通过注射到病变部位可导致手部条索状挛缩/阴茎胶原斑块破坏溶解，从而改善患者临床症状/体征。此前，该药物已在博鳌乐城实现了首例患者治疗，成功满足了中国患者的临床急需，服务于国内患者。

2.上尿路尿路上皮癌

尿路上皮细胞癌可以发生在下尿路(膀胱和尿道)或上尿路(肾盂、肾盏和输尿管)，其中上尿路尿路上皮癌(Upper Tract Urothelial Carcinoma，UTUC)较少见，只占5-10%。

上尿路尿路上皮癌包括肾盂癌和输尿管癌，这种癌症通常起源于尿路上皮细胞，这些细胞覆盖着尿路内部的组织。

上尿路尿路上皮癌在早期很难诊断，如果癌症生长缓慢，您可能没有任何症状。有些人可能会出现的症状包括：尿液中有血（血尿）、背部疼痛、体重减轻、泌尿道感染等。大多数情况下，UTUC 的病因尚不清楚。但存在以下几个风险因素：吸烟、输尿管或肾脏长期发炎病史、长期接触某些化学物质、接触砷、之前因其他癌症接受过化疗或放射治疗、长期使用大量止痛药、膀胱癌家族史、患有林奇综合征或巴尔干肾病等。

丝裂霉素凝胶（mitomycin）于2020年4月被美国食品药品监督管理局（FDA)批准，用于治疗成人低级别上尿路尿路上皮癌 (LG-UTUC) 患者。

丝裂霉素凝胶是第一个FDA批准的治疗低级别上尿路尿路上皮癌的非手术治疗选择，其作用机制是抑制脱氧核糖核酸 (DNA) 的合成，在药物浓度高时，细胞 RNA 和蛋白质合成也受到抑制。区别于传统化疗药物作用全身，该药物是丝裂霉素和创新凝胶技术的结合，冷却时是液体，通过标准输尿管导管输送至病灶处，在人体体温下变成凝胶，使尿路组织长期暴露在丝裂霉素的作用下，从而实现非手术方法消除肿瘤。这种创新性的治疗为患者提供了一种可保留肾脏的治疗方法，帮助患者避免手术和肾脏切除相关的长期并发症。

3.间质性膀胱炎

间质性膀胱炎(Interstitial Cystitis，IC)又称疼痛性膀胱综合征，是一种慢性炎症性疾病，主要影响膀胱的间质组织。这种疾病很难诊断，尽管治疗可以改善患者的生活，但无法治愈。

由于间质性膀胱炎的症状和严重程度范围很广，大多数临床医生认为它可能是由多种疾病引起的。如果那你的尿痛持续超过6周，并且不是由感染或肾结石等其他疾病引起的，则你可能患有间质性膀胱炎。

导致间质性膀胱炎的原因尚不清楚，但它可能由以下情况引起：过敏、血管疾病、自身免疫性疾病、膀胱壁内膜缺陷、尿液中存在异常物质、标准检测无法发现的异常感染类型等。临床症状包括尿频、尿急、尿痛、膀胱区域的不适感以及排尿困难。

戊聚糖聚硫酸钠此前获得美国食品药品监督管理局（FDA)批准，适用于治疗间质性膀胱炎中缓解膀胱疼痛或不适。该药物是一种半合成的硫酸多糖，一种类似肝素的大分子碳水化合物衍生物，可粘附在膀胱表面，补充有缺陷的膀胱层。戊聚糖聚硫酸钠适用于缓解间质性膀胱炎相关的膀胱疼痛或不适的患。当患者接受 6 个月或更长时间的治疗时，可以达到最大的治疗反应。

在世界男性健康日之际，我们希望通过科普教育，让更多人了解这些罕见疾病及其影响，关注男性健康，推动创新药物在患者群体的可及，为患者治疗多一种选择，共同为健康的未来努力。

关于博鳌乐城维健罕见病临床医学中心

博鳌乐城维健罕见病临床医学中心（以下简称为“中心”）成立于2020年4月，由海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局、维健投资（香港）有限公司、博鳌未来医院三方共建于海南博鳌，旨在“与全球同步的速度，致力于将先进的罕见病产品导入中国市场，给中国及周边国家和地区的罕见病患者及家庭带来新希望”。了解中心的详细信息及可及药物可访问官网或者关注“博鳌乐城维健罕见病临床医学中心”微信公众号。

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参考资料：

[1] Segundo A, Glina S. Prevalence, Risk Factors, and Erectile Dysfunction Associated With Peyronie's Disease Among Men Seeking Urological Care. Sex Med. 2020 Jun;8(2):230-236. doi: 10.1016/j.esxm.2019.11.002. Epub 2020 Jan 30. PMID: 32007472; PMCID: PMC7261680.

[2] 溶组织梭菌胶原酶-FDA说明书-2021年5月修改版

[3] 中国医师协会泌尿外科医师分会肿瘤专业委员会,中国医师协会泌尿外科医师分会上尿路尿路上皮癌(CUDA-UTUC)协作组. 上尿路尿路上皮癌诊断与治疗中国专家共识[J]. 中华泌尿外科杂志,2018,39(7):485-488. DOI:10.3760/cma.j.issn.1000-6702.2018.07.002.

[4]丝裂霉素凝胶-FDA说明书-20210114修改版

[5] Cox A, Golda N, Nadeau G, Curtis Nickel J, Carr L, Corcos J, Teichman J. CUA guideline: Diagnosis and treatment of interstitial cystitis/bladder pain syndrome. Can Urol Assoc J. 2016 May-Jun;10(5-6):E136-E155. doi: 10.5489/cuaj.3786. Epub 2016 May 12. PMID: 27790294; PMCID: PMC5065402.

[6] 戊聚糖聚硫酸钠-FDA说明书2021年3月12日修改版