无手术机会严重下肢缺血迎新方案，中国原研基因药塞多明基注射液获批

针对无法接受血运重建手术的严重下肢缺血患者，国内终于迎来全新合规治疗方案。2026年5月28日，北京诺思兰德自主研发的治疗用生物制品1类创新药塞多明基注射液（商品名：华索灵®）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，该药是中国首个且目前唯一获批促血管新生的基因治疗药物，专门为中国不适合接受血运重建手术或手术效果欠佳的严重下肢缺血（CLI）患者提供治疗方案，填补了该领域长期的临床空白。

　　严重下肢缺血（CLI）是外周动脉疾病最严重的表现形式，表现为静息痛、组织缺损或坏疽，具有高截肢率和高死亡率的双重威胁。约5%~20%的CLI患者因身体条件而无法接受手术或介入治疗，被称为"无手术机会"患者。这部分患者一年内面临极高的大截肢和死亡风险，临床亟须新的治疗策略。

　　塞多明基注射液采用"治疗性血管生成"策略，通过局部肌肉注射，将重组人肝细胞生长因子（HGF）基因导入缺血部位的骨骼肌细胞，使其持续、高效地分泌HGF两种活性异构体，通过激活HGF/c-MET信号通路，诱导缺血部位血管新生并促进侧支循环重建，改善肢体远端血流供应。

　　塞多明基注射液获批基于一项名为HOPE CLTI-2的关键性Ⅲ期临床研究的积极结果。该研究由北京协和医院牵头，在全国23家研究中心开展，于2019年6月至2022年4月期间共纳入242例经临床评估为"不适合行血运重建手术或术后效果欠佳"的CLI患者（Rutherford 5级）。相较于安慰剂组，接受塞多明基治疗的患者在治疗180 天时，溃疡完全愈合率及有效率显著提升，截肢风险亦显著降低。在不同病因（动脉硬化闭塞症、血栓闭塞性脉管炎）及合并糖尿病的患者亚组人群中，均观察到了一致的治疗获益趋势。在安全性方面，塞多明基组报告的不良反应均为轻度至中度，以注射部位反应为主，发生率与安慰剂组相当或更低。上述结果已于2025年在权威期刊《Molecular Therapy》上发表。

　　北京协和医院郑曰宏教授表示："HOPE CLTI-2研究的成功验证了'治疗性血管生成策略'的可行性。对'无手术机会'患者，塞多明基注射液提供了全新的治疗策略。该药物在促进溃疡愈合和降低截肢风险方面取得了令人鼓舞的积极表现，为CLI治疗带来了新的思路。作为中国原研基因治疗药物，塞多明基注射液的成功获批，是我国基因治疗领域自主创新的重要里程碑，为临床实践注入了新的活力。"

　　北京诺思兰德生物技术股份有限公司董事长许松山先生表示："华索灵®的获批是公司创新战略的重要里程碑。我们攻克了基因转染效率、局部精准给药、规模化生产等一系列技术难题。作为中国首个获批的CLI基因治疗药物，华索灵®的获批标志着我国基因治疗从遗传性疾病向常见慢性疾病领域的延伸迈出了重要一步。未来，诺思兰德将继续深耕基因治疗领域，推动更多创新药物的研发，为中国医药事业的发展贡献更多的力量。"

　　华索灵®的获批是我国CLI治疗领域的标志性进展，它不仅填补了临床治疗空白，推动CLI治疗从传统对症缓解向对因治疗的范式升级，更能帮助无手术机会的CLI患者降低截肢风险，改善生活质量，减轻长期治疗的医疗负担。同时，这款新药的成功上市也证明了基因治疗在常见慢性疾病领域的应用价值，为国内后续更多慢病领域创新药的研发奠定了基础。