AIVC研发人体“最后一公里”，华源智因获数千万元种子轮投资

7月7日，AI生命科学原生企业华源智因（GENESIGHT） 完成数千万元种子轮融资，本轮融资由水木创投领投。

据了解，本轮募集资金将用于数据、模型和临床三大核心壁垒建设，持续加速公司与超一线三甲医院的合作部署及商业化落地，推进公司“从细胞领域的世界模型到生命科学OS”的长期战略布局。

截至目前，华源智因目前已与多家超一线三甲医院展开深度合作，围绕真实患者用药前后的组织样本，建立专病、专模型的数据闭环。

华源智因已在三类场景推进应用落地：一是临床患者分层，联合三甲GCP临床试验中心，面向多个治疗队列和药物管线应用；二是模型能力变现，以药物重定位、靶点筛选、模型工具服务绑定药企和MNC潜在客户；三是数据平台合作，通过自动化测序持续扩充高质量训练数据，反哺模型底座。

创业契机：传统AI制药赛道存底层缺陷

全球每年药物研发总投入超2万亿元，但临床阶段失败损失高达4000亿元。《Nature》公开研究证实，86%新药临床折戟根源是小鼠、猴等动物模型与人体生理存在巨大物种鸿沟，药企大约90%研发资金消耗在I-III期临床，一款新药至少耗时10年、投入10亿美金，临床成功率却仅10%。

当前行业绝大多数AI制药企业扎堆靶点挖掘、结构生成等药物发现环节，仅覆盖10%研发成本，只能解决“制造药物分子”问题，无法回答核心命题：药物在人体内是否真的有效？而这就是华源智因（GENESIGHT）想回答的问题。

从华源智因成立起，创始团队就选择把问题向后推一步：在药物真正进入大规模临床投入前，预测其在人体细胞中的药效反应，并进一步服务临床前药效评价、候选分子排序、患者分层和精准用药。“药企相比我又多找到了几个分子，真正更想知道的是到底哪一个分子才是值得投入昂贵的临床成本。”华源智因创始人杜润诗表示。

在传统药物研发中，一个候选药物即便在体外细胞实验、动物实验中表现良好，进入人体后仍有很大可能失败。原因在于动物模型、类器官、细胞系与真实人体微环境之间存在系统性偏差。对药企来说，真正高成本、高风险的投入往往发生在临床阶段，而不是早期发现阶段。

华源智因切入的正是这一断点：不是再做一个AI CRO，也不是只提高药物发现效率，而是试图重构药物研发中的评价体系，成为药物研发行业的金标准。

换句话说，过去的AI制药更像是“造钥匙”，华源智因想做的是判断这把钥匙在真实人体这把锁上的转动效果是什么。

实际上，在海外，AI+生命科学领域已经出现一批高估值高融资金额的公司。

Arc、CZI等早期核心引领者在公开转录组数据规模和开源生态上具备优势；Recursion 在合并 Exscientia 后已从影像表型走向端到端、并公开布局虚拟细胞与多组学；Tempus AI依靠真实世界医疗数据、临床文本、影像和诊断业务形成数据飞轮。

华源智因与这些公司的差异在于，它既不是纯临床文本数据公司，也不是纯影像表型公司，而是试图从细胞多组学层面建立可解释的药效预测系统。

在公司看来，临床文本和影像数据可以帮助模型判断“结果”，但较难解释“为什么”；而细胞层面的组学数据，则有机会进一步拆解药物作用机制，为药企研发决策提供更底层的生物学解释。

这也是华源智因强调“体内临床对齐”的原因：体外高通量数据负责筛选，体内真实药效数据负责校准，两者共同构成一个可迭代的数据闭环。

技术路线：从体外拟合到体内对齐，打造行业唯一的体内外全链路闭环

华源智因的核心产品包括两部分：多模态虚拟细胞数据底座UniOme，以及药物扰动智能平台 Wise-Perturb。

虚拟细胞要做的是模拟细胞在不同条件下的状态变化。比如一个药物进入人体细胞后，细胞内基因组、转录组、蛋白组层面会发生怎样的变化，这些变化又如何对应到最终药效。

但行业的难点在于数据。

过去很多虚拟细胞模型主要依赖 cell line，也就是工程化、标准化的细胞系数据。这类数据便于大规模实验，但问题是，它们已经在实验室中传代多年，往往缺失真实患者个体特征，很难反映人体内复杂的疾病微环境。

华源智因的判断是，虚拟细胞模型的天花板不是参数量，而是数据本身是否贴近真实任务，以及数据样本的多样性。

因此，公司独创了一个三级递进式数据体系：底层是单细胞/多模态的基础数据，中层是基因/药物扰动数据，而顶层则是真实患者体内用药前后的药效反馈数据。底层解决“如何描述一个细胞”，中层解决“药物进入后细胞如何变化”，顶层则用于真实人体用药前后的配对数据。

更关键的是，华源智因正在自研首个高通量单细胞跨模态测序技术UniOme。传统测序往往会破坏细胞，导致研究者无法在同一个细胞上同时获得DNA、RNA、蛋白等多层信息，只能用不同细胞的数据进行拼接，天然带来噪声。华源智因希望通过细胞制备与测序流程创新，在同一个细胞上实现DNA、RNA、Protein三层信息的严格对齐。

这意味着，它不是只用“体重”描述一个人，而是同时记录身高、体重、肤色、发型等多个维度。对于AI模型来说，这种数据维度的提升，可能比单纯扩大模型参数更重要。

在新药研发中，传统筛选往往需要大量湿实验、反复多轮验证，周期长、成本高，也容易漏掉稀有但真正有效的候选药物。

华源智因的思路是，把候选化合物的多维编码与目标细胞的测序数据输入模型，进行虚拟扰动，预测扰动后细胞全转录组层面的表达变化，再计算候选药物的药效评分，并按评分高低形成候选排序。

按照公司设想，药企未来可以先用模型筛出排名靠前的候选，再让少量候选进入真实实验验证，从而减少实验量与筛选轮数。

目前Wise-Perturb可覆盖全转录组约2万个基因级响应预测。在同一基准测试下，其关键预测指标较国际公开模型实现约40%至130%的提升；在私有大规模数据集测试中，差异表达基因预测误差降低约41.77%，表达变化量相关性提升约129.43%，扰动分布更接近真实生物实验。此外，Wise-Perturb具备强泛化能力，可以实现跨药物、跨细胞、跨患者的零样本精准预测。

华源智因的CTO王艺璇提到 “好的指标应该是从真实场景和生物学里长出来的,而不是在单个数据集上调出来的——这才决定了模型换药、换患者还能不能用。”

临床验证：全球首批、国内唯一实现分子级预测与人体临床结局预测一致

华源智因目前已与多家超一线三甲医院展开深度合作，围绕真实患者用药前后的组织样本，建立专病、专模型的数据闭环。

在与中国医学科学院肿瘤医院相关团队的合作中，华源智因曾基于肺癌患者用药前的样本数据和药物分子结构，来预测患者后续的药效排序。最终模型输出的疗效分层结果，与临床医生在真实治疗队列中的临床观察高度吻合。

这类案例的意义在于，它不仅是模型在公开数据集上的指标提升，而是进入了真实临床决策前的验证场景。

在另一项DS-8201药物响应预测测试中，华源智因使用未见过DXD的模型，基于PDX样本Bulk RNA-seq表达数据进行推理，对样本进行药物响应排序。公司表示，预测结果与个体样本PDX模型的体内药效实验结果高度一致，显示出模型在新适应症、新人群中的零样本泛化潜力。

对于药企来说，这类能力最直接的应用场景是患者分层和临床入组管理。

在创新药临床试验中，如果能够提前识别哪些患者更可能响应某款药物，药企不仅可以提高临床试验成功率，也可以减少不必要的患者入组和资源消耗。

创始团队：AI、虚拟细胞、临床资源等领域的顶尖人才交叉组合

华源智因创始人兼CEO杜润诗出生于2004年，于UCLA就读本科，在大三结束后，组建团队，休学投入于全职的创业中，曾有过AI方向的连续创业经历，且对AI+生命科学领域有着深刻的认知；CTO王艺璇为港中文计算机科学专业博士生，长期深耕单细胞AI与药物扰动预测方向，曾主导国内外多家虚拟细胞公司模型搭建，是极其珍贵的虚拟细胞Native学者。；CFO陈聪在医药健康领域深耕十数年，拥有丰厚的产业资源和资本网络。

其余两位联创黄诗云和卓鑫凯均是杜润诗在北大附中时的初高中同学，首席创新官黄诗云毕业于Berkeley，在全球顶尖的生物医药研究所Gladstone、UCSFTheodoris Lab参与基因扰动生成模型训练；而首席联络官卓鑫凯依托Brandeis交叉学科背景，为药效评价、靶点挖掘等核心业务提供量化及商业支撑。

"很幸运，我们聚到了一群在虚拟细胞方向真正着迷且扎实的伙伴。伙伴们不少来自国内外这个领域比较前沿的实验室和团队，且团队及其互补，技术、算法、数据到产业资源,每一块都有扎实做过的人,谁都不越位,又能严丝合缝地接在一起,所以我们推进得特别快、基本没有内耗。同时我们也很感恩能有一批像李煜教授、金国庆教授等业内资深的教授和产业前辈愿意做我们的顾问，帮我们少走很多弯路。"杜润诗介绍道。

对于一家早期AI for Science公司来说，这种组合相当关键：模型能力决定上限，测序与数据能力决定壁垒，而医院和药企合作决定商业化速度。

相比传统AI CRO的一次性服务费模式，华源智因希望把商业模式进一步向药企的核心收益靠近。

目前，华源智因已在三类场景推进应用落地：一是临床患者分层，联合三甲GCP临床试验中心，面向多个治疗队列和药物管线应用；二是模型能力变现，以药物重定位、靶点筛选、模型工具服务绑定药企和MNC潜在客户；三是数据平台合作，通过自动化测序持续扩充高质量训练数据，反哺模型底座。

未来，华源智因将搭建一套生命科学领域的OS，一套完整的生命反应系统。不仅仅是可以体现出用药后人体所产生的反应，还可以延展到喝一杯咖啡后人体各个生命体征的变化，或将成为AI大健康领域的基础模型。

华源智因的创始人杜润诗说： “选择在AI+生命科学领域创业，是我深思熟虑之后做过的决定，我希望有一天华源智因可以帮助大家实现生命平权，让无药可医的生命变得可治愈，让大家在自己或家人经历疾病困扰、面临治疗方案选择的悬崖时，多一份确定性与心安，少一份试错风险与告别。”