更多精彩 >

达菲林三月剂型上市,更长效治疗方案助力更多中枢性性早熟患儿受益

2023-06-08 11:47:56   来源:  作者: 

摘要:2023年6月3日,益普生宣布达菲林三月剂型(注射用双羟萘酸曲普瑞林注)正式上市,目前达菲林三月剂型已经在北京、上海、广州、深圳、武汉、西安、长沙、成都等全国多地开出首批处方,更长效治疗方案已经开始惠及更多中枢性性早熟患儿。

2023年6月3日,益普生宣布达菲林三月剂型(注射用双羟萘酸曲普瑞林注)正式上市,目前达菲林三月剂型已经在北京、上海、广州、深圳、武汉、西安、长沙、成都等全国多地开出首批处方,更长效治疗方案已经开始惠及更多中枢早熟患儿。

中枢早熟发病率逐年攀升危害大,如何评估孩子是否存在早熟

据了解,中枢早熟是由于下丘脑-垂体-腺轴功能被提前激活,导致女孩在7.5岁前、男孩在9岁前出现内外生殖器官快速发育及第二征呈现的一种常见儿科内分泌疾病。随着年来生活条件不断改善以及多方面因素影响,早熟发生率逐年攀升,已成为仅次于肥胖的第二大儿科内分泌疾病,中国学龄儿童早熟的患病率约为0.43%-4.7%。

中华医学会儿科学分会副主委、华中科技大学附属同济医院儿科学系主任,同济儿童医院院长罗表示,“早熟对成年身高有明显影响,因为过早发育,骨龄会提前闭合进而导致成年身高受损;其次是容易产生心理问题,因为发育提前,早熟儿童的生理、认知、相应的心理变化可能会导致相关的心理问题,成年也可能因为身高矮小而产自闭、自卑等问题”。

“评估早熟,主要是‘一看、二触、三检查’。”中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组组长、浙江大学医学院附属儿童医院常务副院长傅君芬教授表示,一看是父母可以通过观察子女的外表是否有第二征发育,比如女生7.5岁左右就出现乳房明显,男孩在9岁就出现喉结、胡须等情况;二触就是父母可以通过触摸女的乳房和男孩的睾丸,是否存在增大情况,如果女乳房的增大存在乳腺组织,男睾丸有大拇指盖大小,就意味着发育提前;三检查就是做骨龄检查开展促腺激素释放激素(GnRH)激发试验。傅君芬教授也同时提醒,家长不能不重视,但是也不能过于焦虑,“不能拿自己的孩子做试验品,让专业的医生做判断。”

早熟治疗周期较长,应尽早使用长效GnRHa进行干预

中枢早熟的治疗目标就是改善患儿成年终身高,避免出现相应的社会心理行为问题。傅君芬表示,目前针对中枢早熟的首选疗法是长效GnRHa(促腺激素释放激素类似物),达菲林就是长效GnRHa,对于快进展的中枢早熟,越早诊断、越早干预,治疗结果越好。

据了解,中枢早熟的治疗过程相对漫长,通常需要2年或者2年以上,因此药物依从是治疗中枢早熟的关键所在。此前已上市的达菲林一月剂型属于中枢早熟长效制剂,但一个月一针、一年12针、持续两年甚至以上的连续疗程对儿童来说是一个很大的挑战,有研究表明,这种长期的有注射、有痛苦的、产生经济和社会负担的治疗受多重因素影响,仍有约50%的患儿没能坚持完成完整的治疗。

达菲林三月剂型节省支出,带来更长效保护

据了解,新上市的达菲林三月剂型采用肌肉注射方式,与一月剂型相比,安全和有效没有显著差异,但从以往一月剂型的每年13次减少到三月剂型的每年4次,给患儿带来了更好的用药感受。

“长效制剂明显减少了注射次数,能够改善患者依从,帮助患者坚持治疗、规律治疗,进而改善治疗效果。同时,从卫生经济学的效果上来看,因为它减少了就诊和注射的次数,家长误工、患儿误学的成本都大大降低。”罗说。


聚焦合成生物领域,汇正财经陆贤卿解析产业前景与投资机遇

金融科技汇正财经陆贤卿

在当今生物科技迅猛发展的浪潮中,合成生物学以其独特的创新性和革命性,正逐渐成为全球关注的焦点。

2024-12-25

「像素绽放PixelBloom」完成B2轮融资

像素绽放PixelBloom

「像素绽放PixelBloom」完成B2轮融资

2024-12-25

智己汽车完成94亿元B轮融资

智己汽车

智己汽车完成94亿元B轮融资

2024-12-25

原创

小米申请注册小米开源英文商标

小米

【#小米申请注册小米开源英文商标# #小米申请注册Open Source商标#】

2024-12-25

原创

中国南水北调集团在河北成立能源公司

中国南水北调集团

【#中国南水北调集团在河北成立能源公司# 注册资本9.32亿】

2024-12-25

原创

富士康接手三一重能旗下新能源公司

富士康

【#富士康接手三一重能旗下新能源公司#】

2024-12-25

原创

网商银行绿色金融实践入选“2024年度绿色发展优秀案例”

金融科技网商银行

网商银行的小微企业绿色评级体系,因推动小微企业绿色转型,为破解金融领域“普惠不绿色,绿色不普惠”的难...

2024-12-25

赛马资本携手“华清园”共同推进天然冰片产业蓬勃发展

创新创业赛马资本

近日,赛马资本宣布与广东华清园生物科技股份有限公司达成战略性投资合作。

2024-12-25

培养科学能力,助力从业者赢在2025!

大消费仪美尚

1000+展商、数百位头部达人/流量主纷纷亮相,现场活动不断,场场人气爆棚,共同研讨2025年美尚行...

2024-12-25

品牌GMV从0到2000万 “京东建材倍增计划”加速品牌增长

京东大消费

自今年7月发起的“京东建材倍增计划”,通过定向的运营、营销等全方面扶持举措,帮助产业带大牌、国货老牌...

2024-12-25

投资家网(www.investorscn.com)是国内领先的资本与产业创新综合服务平台。为活跃于中国市场的VC/PE、上市公司、创业企业、地方政府等提供专业的第三方信息服务,包括行业媒体、智库服务、会议服务及生态服务。长按右侧二维码添加"投资哥"可与小编深入交流,并可加入微信群参与官方活动,赶快行动吧。

博进生物C+轮融资落地,药物分离纯化技术国产替代加速

博进生物C+轮融资落地,药物分离纯化技术国产替代加速

众钠能源A轮收官募资近3亿,全球钠电赛道融资新高

众钠能源A轮收官募资近3亿,全球钠电赛道融资新高

坐标系再揽2亿融资,EMB赛道创累计4亿纪录

坐标系再揽2亿融资,EMB赛道创累计4亿纪录

国奥科技获深创投数千万元A轮投资,加码高精度直线电机研发

国奥科技获深创投数千万元A轮投资,加码高精度直线电机研发

本末科技斩获数亿融资,直驱关节年交付冲刺千万台

本末科技斩获数亿融资,直驱关节年交付冲刺千万台

分化浪潮中的坚守与突破 | 第19届中国投资年会,即将启幕

分化浪潮中的坚守与突破 | 第19届中国投资年会,即将启幕

在时代的浩渺长河中,“分化”宛如一条隐匿的脉络,贯穿于万物的生长、发展与变迁。从生命的进化到文明的演...

第二届中匈可再生能源、新材料商业投资峰会将盛大启幕

第二届中匈可再生能源、新材料商业投资峰会将盛大启幕

第二届中匈可再生能源、新材料商业投资峰会于2025年4月9日在匈牙利布达佩斯盛大启幕。

雕刻耐心|第18届中国投资年会·有限合伙人峰会在沪召开

雕刻耐心|第18届中国投资年会·有限合伙人峰会在沪召开

“中国投资年会”作为私募股权行业的年度盛会,已成功举办了18届,吸引了全国VC/PE领域从业者的广泛...