纳基奥仑赛注射液用于治疗难治性狼疮肾炎（LN）的新药临床试验（IND）申请获默示许可

国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）网站公示信息显示：合源生物自主研发的纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达®）的新药临床试验申请（IND）已获得默示许可（受理号：CXSL2500076），用于治疗难治性狼疮肾炎（Lupus Nephritis, LN）。

　　截至目前，纳基奥仑赛注射液在自身免疫性疾病适应症治疗领域中已经获得3张IND批件，分别针对系统性红斑狼疮相关的免疫性血小板减少症（SLE-ITP）、自身免疫性溶血性贫血(Autoimmune hemolytic anemia, AIHA)，以及此次获批的系统性红斑狼疮肾炎（Lupus Nephritis, LN）。同时，这也是纳基奥仑赛注射液在全球范围内获得的第7张临床批件。

　　系统性红斑狼疮（systemic lupus erythematosus, SLE）是一种系统性自身免疫性疾病，全身多系统多脏器受累，疾病本身的缓解与急性发作交替、体内存在大量自身抗体为主要临床特点，如不及时治疗，会造成受累脏器的不可逆的损伤，最终导致患者死亡。SLE病因复杂，与遗传、性激素、环境（如病毒与细菌感染）等多种因素有关。据估计，全球SLE发病率为每年5.14（1.4-15.13）/10万人，中国的SLE发病率位居全球第四，为每年14.09/10万人。

　　狼疮肾炎（LN）是系统性红斑狼疮（SLE）引起的肾脏损害，是最常见的内脏受累表现之一，也是影响患者预后的重要因素。在我国，近半数SLE患者并发LN，高于白种人，是我国最常见的继发性免疫肾小球疾病，是终末期肾脏病（ESRD）的常见病因之一，也是导致SLE患者死亡的重要原因。目前，SLE-LN的治疗仍面临诸多挑战，部分患者对传统治疗方案反应不佳，存在未被满足的临床需求。

　　北京协和医院风湿免疫科曾小峰教授：

　　系统性红斑狼疮（SLE）是由遗传、环境和激素等多种因素引起的自身免疫性疾病，因此病情异质性强，个体化诊疗要求高。残酷的现实是，我国发病年龄在30岁左右的患者，至55~60岁时，超过一半死亡。系统性红斑狼疮是一个全身性的自身免疫性疾病，会引起很多肾脏问题，包括肾脏、神经系统、血液系统的问题等，这些系统的损伤都会导致生命危险。纳基奥仑赛注射液此次在SLE-LN的新药临床默示许可，再一次显示出CAR-T细胞治疗的潜力，更表明SLE治疗正朝着多样化方向发展，治疗的前景十分广阔。

　　北京协和医院风湿免疫科 李梦涛教授：

　　我国系统性红斑狼疮患者呈现人口众多、病情重、疾病负担重、合并症发生率高、对生育造成的影响严重的特点。我们非常高兴看到纳基奥仑赛治疗难治性狼疮肾炎新药临床试验的获批，协和多学科团队将不断探索深化CAR-T细胞疗法在这一疾病中的应用，推动自身免疫疾病治疗领域的进步，惠及更多患者。

　　中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)临床首席专家、国家血液系统疾病临床医学研究中心主任王建祥教授：

　　衷心祝贺我国原研CD19 CAR-T药物纳基奥仑赛注射液治疗难治性狼疮肾炎新药临床试验获得默示许可！作为我国全自主知识产权CAR-T疗法的代表，纳基奥仑赛注射液已在白血病、淋巴瘤等血液肿瘤领域展现了优异疗效，并在自身免疫性疾病中展现了突破性的潜力。期待这一创新疗法在临床研究中取得更多进展与佳绩，推动CAR-T疗法在更广泛的疾病领域发挥作用。

　　合源生物首席执行官 吕璐璐博士：

　　一个月内，合源生物纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达®）收获两张自身免疫性疾病领域新药临床试验（IND）批件，再次显示出产品的治疗潜力与临床价值。自身免疫性疾病是合源生物布局的关键一城，目前，公司已经在SLE-ITP、AIHA、SLE-LN等多个适应症建立起科研管线候选产品队列。期待纳基奥仑赛注射液能够在更多疾病领域满足更多患者尚未得到满足的巨大需求，为患者带来更多创新细胞疗法选择。

　　关于合源生物：

　　合源生物创立于2018年6月，已成长为中国细胞药物产业自主创新的引领者，致力于成为全球领先的细胞与基因创新技术驱动的新一代生物医药企业。公司首个核心产品源瑞达®（纳基奥仑赛注射液，CNCT19）于2023年11月正式获国家药品监督管理局批准上市。该产品是中国白血病治疗领域首个CAR-T药物，也是中国全自主创新的首个CD19 CAR-T药物。公司深度合作国家一流院所，构建了以CAR技术平台以及基因编辑技术平台等为核心的国际化新药研发体系，拥有覆盖血液肿瘤、实体肿瘤及自身免疫性疾病等疾病领域的10余种管线产品在研。更多信息请访问http://www.juventas.cn/

　　源瑞达®（纳基奥仑赛注射液，CNCT19，Inaticabtagene Autoleucel Injection）是具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，拥有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺，先后获得国家药品监督管理局三项新药临床试验许可（IND），用于治疗成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病、治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤和治疗儿童和青少年复发或难治B细胞型急性淋巴细胞白血病，并获得国家药品监督管理局药品审评中心"突破性治疗药物"认定和美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。2022年12月，国家药品监督管理局（NMPA）正式受理纳基奥仑赛注射液治疗成人r/r B-ALL的新药上市申请（NDA）并纳入优先审评。2023年3月，纳基奥仑赛注射液用于治疗成人r/r B-ALL IND申请也获得美国食品药品监督管理局（U.S.FDA）许可。2023年11月，源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）正式获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。