英矽智能潜在同类最佳NLRP3抑制剂ISM8969获FDA临床试验批件

• ISM8969已获得美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验新药（IND）批准，可支持其后续在美国的临床开发。该I期临床试验将主要关注其安全性、耐受性及药代动力学特征。

　　• ISM8969是一款英矽智能Pharma.AI平台赋能开发的创新口服候选药物，具有"同类最佳"潜力，在临床前研究中展现出独特的血脑屏障（BBB）穿透优势及良好的成药性特征。

　　• 为加速ISM8969的全球开发，英矽智能已与衡泰生物达成共同开发合作协议。双方各持有该项目50%的全球权益，同时英矽智能有权获得最高逾5亿港币的预付款和里程碑付款。

　　由生成式人工智能驱动的临床阶段药物发现与开发公司英矽智能（Insilico Medicine，港交所股份代号：03696）今日宣布，其用于炎症及神经退行性疾病治疗的口服NLRP3抑制剂ISM8969临床试验新药（IND）申请获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于帕金森病治疗。即将开展的这项I期临床研究旨在评估ISM8969在健康人群中的安全性、耐受性及药代动力学表现，并找到临床推荐最佳剂量以供后续的进一步研究。

　　英矽智能非肿瘤临床开发高级副总裁Carol Satler博士表示，"NLRP3已成为神经退行性疾病中慢性神经炎症和疾病进展的关键驱动因子。ISM8969是一款创新NLRP3抑制剂，由英矽智能自有AI平台赋能，并具有理想的血脑屏障穿透特性，具有为帕金森病治疗开启新时代的潜力。我们很高兴获得FDA批准将这一新型疗法推进至人体临床试验阶段，希望通过AI突破在新药发现领域真正引发范式变革。"

　　NLRP3过度激活会引发促炎细胞因子和趋化因子的过量产生，导致持续的炎症反应和组织损伤。通过抑制NLRP3，ISM8969旨在调节这种病理性炎症反应，助力神经退行性疾病患者体内神经元存活和功能运转。2024年12月，ISM8969被提名为一款靶向NLRP3、口服给药的潜在同类最佳临床前候选化合物。

　　值得注意的是，ISM8969发现和优化过程由英矽智能综合性生成化学引擎Chemistry42赋能，该引擎涵盖多款下属应用，覆盖药物设计和发现各阶段。更重要的是，ISM8969不仅具有均衡的成药性特征，在炎症性疾病和慢性疾病小鼠模型中展现出抗炎疗效，还具备穿透血脑屏障直接到达中枢神经系统（CNS）的能力，这为其在帕金森病等中枢神经系统疾病治疗中确立了独特优势。

　　为加速ISM8969的全球开发，英矽智能已与衡泰生物达成共同开发合作协议。根据协议，英矽智能将授予深圳衡泰对ISM8969 在全球范围内进行研究、开发、注册、生产和商业化的权利，双方各持有该项目50%的全球权益，同时英矽智能有权获得最高逾5亿港币的预付款和里程碑付款。

　　基于Pharma.AI赋能的多元化产品组合，英矽智能已与包括赛诺菲、礼来、Exelixis和美纳里尼在内的全球领先制药公司达成数十项合作，其中三项关键对外授权交易合作总额最高可达21亿美元。

　　通过整合先进的AI和自动化技术，英矽智能在实际应用中显著提升了早期新药研发效率，为人工智能驱动的药物发现树立了标杆。与传统早期药物研发通常需要平均4.5年的时间周期相比，英矽智能在2021至2024年间已提名20款临床前候选化合物，从立项到提名PCC的平均耗时仅为12–18个月，每个项目仅需合成和测试约60–200个分子。

　　关于英矽智能

　　英矽智能是一家全球先锋生物科技公司，致力于整合人工智能和自动化技术，加速药物发现并推动生命科学领域的创新，赋能人类更长久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港联交所主板挂牌上市，股票代码：03696.HK。

　　利用自主研发的Pharma.AI 平台和先进的自动化生物学实验室，英矽智能正在为纤维化、肿瘤学、免疫学、疼痛、肥胖和代谢紊乱等未满足的疾病领域提供创新药物解决方案。此外，英矽智能持续将Pharma.AI应用拓展到多元化领域，如先进材料、农业、营养产品及兽医药物。更多信息，请访问网站www.insilico.com