从吉隆坡到全球：解读上海莱士血友病创新药的临床价值与行业意义

2026年4月22日，世界血友病联盟（WFH）2026全球大会在吉隆坡落幕。作为全球出血性疾病领域最具影响力的学术盛会，本次大会汇聚了全球前沿诊疗理念与创新药物成果，不仅是前沿诊疗理念的交流平台，更是各国创新药物实力的展示舞台。上海莱士血液制品股份有限公司（002252.SZ，以下简称“上海莱士”）携自主原研药物SR604研究成果亮相，并正式披露其I/Ⅱ期临床试验关键数据，标志着中国首创的血友病治疗方案正式走向全球。

全球机制首创，开辟血友病治疗全新路径

作为全球首个靶向活化蛋白C（APC）的血友病单克隆抗体药物，SR604从作用机制层面实现了差异化突破。血友病患者因体内缺乏关键凝血因子，轻微创伤后易出现出血不止症状。目前全球主流治疗方案均存在局限，传统凝血因子替代治疗以补充缺失因子为核心，现有非因子治疗以增强系统性凝血功能或者降低系统性抗凝血功能为思路，而SR604则通过精准调控机体生理性抗凝通路，在血管损伤部位重建凝血平衡，既实现有效止血，又从源头降低全身过度凝血风险，为解决非因子类血友病治疗中血栓风险提供了全新路径。这一首创机制，也让SR604在全球血友病研发赛道中具备了差异化的临床定位。

放眼全球血友病治疗格局，SR604的出现同样具备重要的行业意义。当前已上市的非因子类血友病治疗药物虽然在给药便利性上有所改进，但部分产品存在不同程度的安全风险，包括血栓风险、肝毒性、注射部位反应发生率较高等问题。而SR604凭借其独特的作用机制，在保证强效止血效果的同时，安全性表现更优，有望推动血友病预防治疗模式向“更安全、更长效、更便捷”的方向升级。

临床价值凸显，安全便捷适用人群更广

SR604在临床应用中展现出多重优势，进一步拓宽了血友病治疗的选择边界。适应症覆盖上，SR604将适用于伴有或不伴有抑制物的血友病A/B、先天性凝血因子Ⅶ缺乏症、血管性血友病等多种出血性疾病，且覆盖全年龄段人群。国内外基因治疗产品仅适用于特定年龄、性别或病情条件的患者人群，相比之下SR604能够惠及更广泛的患者群体。

在给药方式上，传统凝血因子替代疗法需每周2至3次静脉注射，患者依从性普遍偏低。SR604采用皮下注射，给药间隔可达到4至8周，可大幅降低患者用药负担，显著提升长期治疗依从性。

SR604已披露的I/Ⅱ期临床试验数据，充分验证了其疗效与安全性均表现突出。在每4周一次、0.4mg/kg的给药方案下，血友病A/B患者经24周规律治疗后，年化出血率减少90%以上；随着用药次数增加，零出血比例持续提升，用药6次后零出血率可达83%。安全性方面，累计入组76例受试者的临床研究中，未出现血栓栓塞事件，不良反应率仅为5.3%，远低于已上市同类非因子治疗产品，为长期预防治疗奠定了可靠的安全基础。

国际学术亮相，彰显中国罕见病创新实力

此次在吉隆坡WFH 2026全球大会的亮相，只是SR604全球化价值释放的起点。这款针对罕见出血性疾病的创新药物，其临床价值与市场潜力，将通过后续临床试验及上市应用进一步显现。

目前，SR604的I期临床试验已完成，Ⅱ期临床试验正在推进，Ⅲ期临床试验准备工作同步启动，同时，新增血管性血友病适应症的Ⅱ期临床试验也在稳步推进中。若成功上市，SR604将成为全球血友病靶向治疗领域的首创新药（First-in-class），这是中国原研血友病创新药迈向国际化布局的重要一步，有望为全球出血性疾病患者提供新的治疗选择。

从吉隆坡的学术发声，到未来走向全球临床应用，SR604不仅将为全球出血性疾病患者带来更优的治疗选择，更为中国罕见病创新药立足国际舞台、服务全球患者注入新动能。

对上海莱士而言，SR604不仅是一款重磅创新产品，更是公司构建创新药第二发展曲线的核心成果。依托深厚的血制品产业根基与完善的研发体系，上海莱士进一步完善罕见病创新管线，加速从传统血液制品企业向创新型生物制药企业转型。随着SR604临床进程的持续推进，公司在全球血友病治疗领域的竞争实力将进一步增强，也为中国罕见病创新药走向国际市场积累了宝贵经验。